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2026-09-18 02:36:16

美國食品和藥物管理局已正式批准首款專門針對A型桑菲利波綜合徵兒科患者的基因療法上市。 A型桑菲利波綜合徵是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，此前臨牀上多以對症緩解治療為主，缺乏能夠針對疾病根源的有效干預方案，此次該基因療法的獲批，為罹患這一罕見病的兒童患者羣體帶來了全新的治療選擇，也為這類罕見單基因遺傳病的治療研究提供了重要的參考方向。

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